siRNA靶向修飾是一種基于RNA干擾技術(shù)的基因沉默方法，其基本原理是利用特定序列的siRNA分子靶向特定的基因，從而抑制該基因的表達(dá)。這一技術(shù)為疾病治療提供了有力工具，尤其是在癌癥和遺傳性疾病的治療方面展現(xiàn)出廣闊的應(yīng)用前景。

siRNA靶向修飾的過(guò)程主要包括三個(gè)步驟：合成、成熟和靶向。首先，siRNA的前體mRNA由Dicer酶切割成約21-23個(gè)堿基的雙鏈RNA。然后，雙鏈RNA與RNA誘導(dǎo)的基因沉默復(fù)合物（RISC）結(jié)合，形成功能成熟的siRNA。siRNA與mRNA的互補(bǔ)序列結(jié)合，從而介導(dǎo)mRNA的降解或者翻譯抑制，實(shí)現(xiàn)基因沉默的效果。

在選擇合適的靶點(diǎn)方面，科學(xué)家們通常會(huì)選擇在目標(biāo)基因的mRNA序列中的編碼區(qū)域，并盡量避免與其他基因的序列相似，以減少非特異性靶向效應(yīng)。為了提高靶向效應(yīng)，通常選擇在目標(biāo)基因的1/3區(qū)域進(jìn)行靶向。在設(shè)計(jì)siRNA序列時(shí)，通常選擇21-23個(gè)核苷酸長(zhǎng)的RNA分子，主要由反義鏈和同義鏈組成。為了增加靶向效應(yīng)，可以在反義鏈和同義鏈中間添加一個(gè)陸休核苷酸，以防止反義鏈和同義鏈之間形成穩(wěn)定的二級(jí)結(jié)構(gòu)。

總之，siRNA靶向修飾是一種基于RNA干擾技術(shù)的基因沉默方法，為疾病治療提供了有力工具。